【南方日?qǐng)?bào)】?jī)和钳徯阅I炎有望迎來(lái)新療法，正招募患兒臨床研究
?????? 3月10日是第17個(gè)世界腎臟日,。中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院?jiǎn)?dòng)了兒童狼瘡性腎炎研究項(xiàng)目,，目標(biāo)填補(bǔ)全球研究空白，為兒童狼瘡性腎炎最佳治療方案提供臨床研究證據(jù),。
?????? 系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種以出現(xiàn)自身抗體及多臟器受累為主要特征的慢性自身免疫性疾病，而兒童時(shí)期起病的患者占總患者數(shù)的15%～20%,，且因受累臟器不同而表現(xiàn)不同,，可先后或同時(shí)累及腎臟、神經(jīng),、皮膚,、血液等多個(gè)系統(tǒng)，有潛在致命性,，預(yù)后比成人更嚴(yán)重,。
?????? 其中，兒童狼瘡性腎炎是最嚴(yán)重的并發(fā)癥,，發(fā)生率高達(dá)60%～80%,，如治療未達(dá)緩解，患兒可在5年內(nèi)進(jìn)展至終末期腎臟病,，需要終生透析,，生存質(zhì)量極大降低，給社會(huì)和家庭帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān),。
?
中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科主任,、教授蔣小云
?
?????? 中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科主任、教授蔣小云介紹,，目前,，兒童狼瘡性腎炎的治療方案基本遵循成人指南的診療建議，缺乏兒童本身前瞻性研究的高質(zhì)量證據(jù),。雖然可以“超說(shuō)明書用藥”,，但醫(yī)生要承擔(dān)很大的風(fēng)險(xiǎn)，家屬也未必能理解和支持。
?????? 這背后最關(guān)鍵的原因,，是這一年齡段的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)非常難以獲取,。
????? “兒童年齡段的高質(zhì)量研究工作很難開(kāi)展，全世界都缺乏這些數(shù)據(jù),。我們得到了醫(yī)院的大力支持,，而且有非常好的治療能力作為支撐，有信心把這個(gè)基礎(chǔ)研究完成,，為同行的后續(xù)研究,，以及專家共識(shí)、治療指南等的制定提供科學(xué)依據(jù),?！敝猩揭辉耗I內(nèi)科教授陳崴介紹，該院牽頭申辦的“霉酚酸酯VS環(huán)磷酰胺誘導(dǎo)治療兒童狼瘡性腎炎：一項(xiàng)多中心隨機(jī)對(duì)照研究”項(xiàng)目,，被認(rèn)為填補(bǔ)了近20年來(lái)全球兒童狼瘡性腎炎領(lǐng)域針對(duì)誘導(dǎo)緩解期治療的大型隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的空白,。
?
中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院腎內(nèi)科教授陳崴
?
?????? “激素聯(lián)合環(huán)磷酰胺”療法被用于成年人狼瘡性腎炎的治療，也被應(yīng)用在兒童身上,。不過(guò),，環(huán)磷酰胺一般采用靜脈注射方式，患者接受治療需要頻繁入院,，對(duì)兒童的學(xué)業(yè)有較大影響,。同時(shí)，環(huán)磷酰胺有一定的生殖毒性,，而且有脫發(fā),、肝臟損傷、骨髓抑制等副作用,，在兒童應(yīng)用要注意監(jiān)測(cè)和控制總累積劑量,。
?????? 而“激素聯(lián)合霉酚酸酯”采用口服藥物的治療方式，有證據(jù)證明其副作用更小,。但其作為一種新的療法,，還沒(méi)有足夠的兒童臨床數(shù)據(jù)作為支撐。
?????? 蔣小云介紹,，該研究計(jì)劃由中山一院牽頭發(fā)起,，目前已有中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院、廣州市第一人民醫(yī)院加入計(jì)劃,，目標(biāo)招募200例患兒,，預(yù)計(jì)招募時(shí)長(zhǎng)為48個(gè)月，治療和訪視期約6個(gè)月,，整個(gè)試驗(yàn)預(yù)計(jì)54個(gè)月完成,。她呼吁更多的醫(yī)院,、患兒及家屬加入，一同為兒童狼瘡性腎炎最佳治療方案提供高質(zhì)量的臨床研究證據(jù),。
?????? 蔣小云同時(shí)提醒,，兒童狼瘡性腎炎的誘因復(fù)雜，一般發(fā)病于學(xué)齡階段兒童,。家長(zhǎng)如發(fā)現(xiàn)孩子曬太陽(yáng)后臉上出現(xiàn)紅斑皮疹,，而且發(fā)癢、長(zhǎng)期不消退,，或有關(guān)節(jié)痛,、茶色尿，尿里有泡沫的,，或有不明原因的頭痛,、尿少、眼腫,、疲倦等現(xiàn)象,，都應(yīng)該盡早到醫(yī)院做檢查。
?
?
記者：鐘哲? 通訊員：彭福祥 梁嘉韻
報(bào)道時(shí)間：2022-03-09
